Tema: Razvoj genskih terapij za redke bolezni

»Če čakaš, da bo nekdo drug naredil zdravilo za tako bolezen, potem lahko čakaš tudi zelo dolgo ali pa neskončno dolgo.«

»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«

»Za spinalno mišično atrofijo (SMA) velja – vsaj nekatere študije tako kažejo –, da če se začne zdraviti, še preden se simptomi sploh pokažejo, lahko ti otroci, ne samo da nimajo nobenih znakov bolezni, ampak lahko živijo čisto normalno življenje tako kot vsi drugi vrstniki.«

»To zdravilo, ki ga je dobil Kris, sta zdaj dobila tudi dva slovenska otroka v naši bolnišnici.«

»Najboljša, najvarnejša, najučinkovitejša – če se bo izkazalo, da so res varna in učinkovita – pa bodo potem v končni fazi preizkusili tudi na bolnikih s to boleznijo.«

»To breme, ne zgolj finančno breme, bo prevzel center.«